很多人可能沒聽過「原發性血小板過多症（ET）」，其實它就是一種血癌、一種慢性骨髓增生疾病。患者體內血小板會異常增多，導致血液變得容易凝固，嚴重時可能引發中風、心肌梗塞或血栓問題。有些患者甚至年紀不大，就反覆頭痛、手腳麻木，卻一直找不到原因。
而藥華藥旗下新藥Ropeg，現在正被視為ET治療領域的重要新希望。藥華藥宣布，Ropeg用於ET治療的兩項重要臨床研究SURPASS-ET與EXCEED-ET，完成首次整合分析。這次分析共納入182名患者，涵蓋從未接受治療的新病人，也包括過去已用過其他藥物治療的患者，同時還納入不同基因突變型態與不同族裔病人。
簡單講，就是一次測試Ropeg在「各種ET病人身上」是不是都有效果？結果顯示，不論病人是剛開始治療、曾經治療失敗，或是屬於不同基因突變類型，Ropeg都能維持一致、而且具有臨床意義的療效。不只血液數值改善，連疾病相關的分子指標也出現正向反應。
這代表什麼？代表Ropeg不只是對少數病人有效，更有機會成為ET血癌「全線治療」的重磅藥物。
此次研究共同主要研究者、也是美國Advocate Health Cancer National Service Line（全美癌症整合醫療服務網）總裁Ruben Mesa醫師表示，這些數據進一步強化Ropeg在ET治療上的臨床證據，未來有望在ET治療中扮演更重要角色，提供患者新的治療選擇。
事實上，Ropeg近期全球進展相當快。台灣衛福部已於2026年5月率先核准ET適應症。藥華藥透露，美國FDA（美國食品藥物管理局）已經同意以SURPASS-ET作為樞紐性研究，搭配EXCEED-ET作為補充證據，預計於2026年8月底完成審查。
更值得注意的是，在正式取得美國ET藥證前，Ropeg今年初就已被美國NCCN治療指引列為高風險ET患者的第一類「首選療法」，等於提前獲得國際醫界高度認可。隨著全球藥證推進與商業化布局展開，ET也被市場視為藥華藥下一個重要成長引擎。
【長知識】SURPASS-ET是什麼？
SURPASS-ET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照的全球三期臨床試驗。在這裡主要比較藥華藥Ropeg與現有藥物Anagrelide，用於治療對傳統藥物HU無效或不耐受的ET患者。
研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於ANA組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義，展現了明確的臨床優勢。
【長知識】EXCEED-ET又是什麼？
EXCEED-ET是一項單臂（只有一組藥，沒有對照組）、多中心之臨床研究。在這裡就是評估Ropeg用於ET患者的療效、安全性及耐受性。
這項研究共收91名ET患者，包含曾用過HU治療的人，以及從未治療過的新患者。研究也採用較高起始劑量，讓Ropeg更快達到目標治療劑量，來讓藥效可以更快發揮作用。
